Um pequeno estudo documenta a recuperação significativa da audição em cinco dos seis crianças tratadas na China. O Hospital Infantil da Filadélfia anunciou melhorias semelhantes em uma criança de 11 anos tratada lá. E há alguns dias, pesquisadores chineses publicaram um estudo mostrando o mesmo em outras duas crianças.
Por enquanto, essas terapias experimentais estão direcionadas apenas para uma doença rara. Mas os cientistas afirmam que tratamentos semelhantes poderiam um dia ajudar muitas mais crianças com outros tipos de surdez causada por genes.
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Crianças com surdez
Em todo o mundo, 34 milhões de crianças sofrem de surdez ou perda auditiva, e os genes são responsáveis por até 60% dos casos. A surdez hereditária é uma das doenças que os cientistas estão tratando com terapia genética, que já está aprovada para tratar doenças como a anemia falciforme e a hemofilia grave.
As crianças com surdez hereditária costumam receber um dispositivo chamado implante coclear que as ajuda a ouvir sons.
“Nenhum tratamento poderia reverter a perda auditiva. Por isso sempre tentamos desenvolver uma terapia”, afirma Zheng-Yi Chen, do Mass Eye and Ear de Boston, autor sênior do estudo publicado na quarta-feira na revista Lancet. “Não poderíamos estar mais felizes e entusiasmados com os resultados”.
Progressos da terapia
A equipe capturou o progresso dos pacientes em vídeos. Um mostra um bebê, que antes não ouvia nada, olhando para trás em resposta às palavras de um médico seis semanas após o tratamento. Outro mostra uma menina que, 13 semanas após o tratamento, repete pai, mãe, avó, irmã e "eu te amo".
Todas as crianças dos experimentos sofrem de uma doença que representa entre 2% e 8% das surdez hereditárias. É causada por mutações em um gene responsável por uma proteína do ouvido interno chamada otoferlina, que ajuda as células ciliadas a transmitir o som ao cérebro.
A terapia fornece uma cópia funcional desse gene para o ouvido interno durante um procedimento cirúrgico que é realizado apenas uma vez. A maioria das crianças foi tratada em um ouvido, embora uma criança - que participou do estudo em duas pessoas - tenha sido tratada em ambos os ouvidos.
Estúdio
O estudo com seis crianças ocorreu na Universidade Fudan de Xangai, co-dirigido pelo Dr. Yilai Shu, que foi treinado no laboratório de Chen, que colaborou na pesquisa. Entre os financiadores estão organizações científicas chinesas e a empresa biotecnológica Shanghai Refreshgene Therapeutics.
Os pesquisadores observaram as crianças por cerca de seis meses. Eles não sabem por que o tratamento não funcionou em uma delas. Mas as outras cinco, que antes eram totalmente surdas, agora podem ouvir uma conversa normal e falar com os outros. Chen calcula que agora eles ouvem em um nível entre 60% e 70% do normal. A terapia não causou efeitos colaterais importantes.
Avanço nos resultados
Os resultados preliminares de outras pesquisas também foram igualmente positivos. A empresa farmacêutica de Nova York, Regeneron Pharmaceuticals, anunciou em outubro que uma criança com menos de 2 anos, que participou de um estudo patrocinado em conjunto com a Decibel Therapeutics, apresentou melhoras seis semanas após a terapia genética.
O hospital de Filadélfia - um dos vários centros de um estudo patrocinado por uma subsidiária da Eli Lilly chamada Akouos - relatou que seu paciente, o espanhol Aissam Dam, ouviu sons pela primeira vez após receber o tratamento em outubro. Embora os sons estivessem abafados como se estivesse usando tampões de espuma, agora ele é capaz de ouvir a voz de seu pai e os carros na rua, disse o Dr. John Germiller, que liderou a pesquisa em Filadélfia.
Germiller afirma: “Foi uma melhoria espetacular. Seu ouvido passou de um estado de surdez completa e profunda, sem som algum, para um nível de perda auditiva leve a moderada, o que pode ser considerado uma deficiência leve. E isso é muito emocionante para nós e para todos”.
O Dr. Lawrence Lustig, da Universidade de Columbia, que está participando do ensaio clínico da Regeneron, disse que, embora as crianças desses estudos não acabem com uma audição perfeita, "mesmo uma recuperação moderada da perda auditiva nessas crianças é bastante surpreendente".
No entanto, acrescentou, há muitas perguntas a serem respondidas, como quanto tempo as terapias vão durar e se a audição das crianças continuará a melhorar.
